弥漫性内源性脑桥胶质瘤(DIPG)是一种致命的小儿脑癌，通常在诊断后一年内死亡。由于肿瘤的位置，手术几乎是不可能的。化疗有使人衰弱的副作用。迫切需要新的治疗方案。
冷泉港实验室教授Adrian Krainer以其对反义寡核苷酸(ASOs)的开创性研究而闻名 - 可以控制细胞中蛋白质水平的分子。他的努力导致了Spinraza，这是FDA批准的第一个致命神经退行性疾病称为脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗方法。
在SMA取得成功之后，Krainer开始研究ASO可以发挥作用的其他疾病。他很快就把目光投向了DIPG。“一位神经科医生和他的朋友联系了我，她的孩子因DIPG而丧生，”Krainer说。“他们打电话询问我们为SMA所做的是否可以应用。当然，每种疾病都有自己的障碍和障碍，但这似乎是可行的。我们认为有可能开发出一种疗法。
现在，Krainer，研究生Qian Zhang和他们的同事已经使用类似于Spinraza的ASO技术开发了一种潜在的DIPG治疗方法。这种新疗法减缓了肿瘤生长，逆转了癌细胞的某些变化，并提高了DIPG小鼠的存活率。Krainer的SMA研究为这项工作奠定了基础。
“在研究Spinraza时，我们学会了如何将ASO输送到脊髓和大脑，”他解释说。“他们在那里有持久的影响。所以，我们知道有治疗其他疾病的潜力。
新的ASO药物通过关闭一种名为H3.3K27M的突变蛋白起作用。在DIPG中，显性突变阻止密切相关的蛋白质打开和关闭许多基因。这导致不受控制的细胞生长——癌症。当研究小组在患有DIPG的小鼠上使用ASO药物时，它影响的基因恢复正常。肿瘤停止了快速生长，动物活得更长。
“治疗后，癌症看起来非常不同，”Krainer说。“我们可以看到增殖细胞少得多，肿瘤细胞正在分化成健康的神经细胞。这告诉我们，DIPG的恶性变化在某种程度上是可逆的。
虽然充满希望，但Krainer表示，在这种新疗法开始临床试验之前还有很长的路要走。此外，潜在的药物可能需要与另一种治疗(如放射或免疫疗法)配对。
“当然，我们希望这能进入临床研究，”他说，“但我们并没有把所有的卡片都放在一种方法上。我们正在探索使这项工作更加有效的方法。
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