在美国，每年有5，000名患者被诊断为ALS，这是一种无法治愈的神经退行性疾病，可能会在两到五年内他们。
为了寻找治愈这些患者的方法，由南加州大学干细胞科学家Justin Ichida领导的一组研究人员确定了两种有希望的途径，为这种破坏性疾病的不同形式开发新的治疗方法，这种疾病也被称为肌萎缩侧索硬化症或Lou Gehrig病。他们的研究结果发表在两项研究中：第一项发表在《细胞干细胞》杂志上，第二项发表在《细胞》杂志上。
“少数患者有ALS的各种遗传原因，可以在家庭内遗传，大多数人患有所谓的”散发性“疾病，因为它的原因尚不清楚，”Ichida实验室的博士后Gabriel Linares说。“这使得找到一种适用于所有ALS患者的治疗方法成为一个艰巨的挑战。
为了应对这一挑战，研究人员收集了家族性和散发性ALS患者的皮肤或血液样本。科学家们将皮肤和血细胞重新编程为运动神经元，运动神经元是负责在疾病中退化的运动的神经细胞。
这些患者来源的运动神经元提供了一个机会来筛选数千种FDA批准的药物和类药物分子，以找到可能对多种形式的ALS有效的药物和类似药物的分子。
在细胞干细胞研究中，共同第一作者Linares和Yichen Li发现，几种最有效的药物和药物样分子增加了雄激素的活性，雄激素是包括睾酮在内的众所周知的性激素组。
然而，由于雄激素增强药物可能对ALS患者产生不良或不安全的副作用，科学家们旨在确定可能产生类似结果的遗传变化。
为了实现这一目标，他们利用了一个公共生物信息学数据库，称为连接图，由哈佛大学布罗德研究所和麻省理工学院开发。
通过分析这个关于药物如何影响支撑疾病的遗传景观的庞大信息数据库，科学家们准确地预测，抑制SYF2基因将增加来自不同形式的ALS患者的运动神经元的存活率。此外，抑制该基因可减少ALS小鼠的神经，运动功能障碍和其他症状。
“真正令人兴奋的是，SYF2抑制改善了与TDP-43蛋白质相关的症状和病理学，这种蛋白质可能变得有毒，并且与近97%的ALS病例有关，”Ichida实验室的博士后Li说。
在发表在Cell上的第二项研究中，共同第一作者Shu-Ting(Michelle)Hung和Linares详细介绍了抑制蛋白质PIKFYVE激酶如何代表治疗许多不同形式的ALS的另一种有效策略。
在一系列广泛的实验中，研究人员使用药物apilimod以及通过遗传和基于RNA的方法抑制PIKFYVE，用于果蝇，蛔虫，小鼠和来自不同形式ALS患者的运动神经元。
他们发现，抑制PIKFYVE通过胞吐过程刺激运动神经元清除有毒蛋白质，从而减少神经，改善运动功能并延长寿命，其中膜结合的囊包裹并主动将废物运送到细胞外部。
“我们能够精确地确定PIKFYVE抑制如何减轻神经，这对于为新的靶向治疗的开发提供信息非常重要，”Ichida实验室的博士生Hung说。
Ichida是南加州大学约翰道格拉斯法国阿尔茨海默氏症基金会干细胞生物学和再生医学副教授，也是纽约干细胞基金会 - 罗伯逊研究员，他补充说：“我们的发现使我们更接近实现我们的大目标：找到对所有患有ALS的患者广泛有效的治疗方法。
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