西奈山卫生系统和纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员开发了一种新型药物递送方法，该方法使用纳米颗粒实现更有效和有针对性的抗癌药物递送，以治疗儿童脑肿瘤。
该技术允许增强抗癌药物向脑肿瘤特定位置的递送，同时保留正常的大脑区域。根据他们于 2 年 2023 月 <> 日发表在《自然材料》上的研究，结果是提高了抗癌药物的有效性并降低了毒性。
“我们表明，我们可以更成功地以更有效的方式将较低剂量的药物输送到大脑内肿瘤的特定部位，同时避免年轻患者身上的骨毒性，”西奈山克拉维斯儿童医院儿童大脑和脊柱肿瘤中心联合主任Praveen Raju博士说， 和该研究的资深作者。
髓母细胞瘤是最常见的恶性小儿脑肿瘤，约占儿童所有脑肿瘤的20%。它具有高度侵袭性和难以治疗，在近 30% 的患者中被认为是无法治愈的。即使是“治愈”的儿童也会经历严重的长期残疾和健康问题，主要是由于放疗和化疗的不良副作用。向受影响的脑组织的现场指导药物输送受到明显且高度调节的血脑屏障的阻碍，该屏障通常保护大脑免受感染或其他有害物质的侵害。
在这项研究中，研究人员利用免疫系统将白细胞运送到感染，炎症或组织损伤部位的正常机制。不是随机地将免疫细胞发送到全身，而是在激活的血管上有一种归巢机制，免疫细胞使用它去需要的地方。研究人员利用这种独特的归巢功能，在脑肿瘤血管中也发现，将载药的纳米颗粒靶向疾病部位，而不是正常的大脑区域。
在髓母细胞瘤的遗传相关小鼠模型中使用新的药物递送平台，研究小组能够提高抗癌药物的功效，该药物可能对髓母细胞瘤患者的一部分有用，但目前受到其继发性骨毒性的限制在儿童中产生。
“此外，我们发现这种靶向药物递送方法通过极低剂量辐射得到进一步加强，这是大多数患有原发性和转移性脑肿瘤的儿童和成人已经使用的标准疗法，”西奈山伊坎医学院神经病学，神经科学和儿科副教授Raju博士说。
“重要的是，我们的血脑屏障药物递送方法有可能改善儿童和成人其他儿科脑肿瘤和大脑局部疾病的药物递送，包括局灶性癫痫，多发性硬化症，中风和可能的神经退行性疾病。
“某些蛋白质出现在炎症部位的血管上，帮助白细胞离开血液。他们像车祸现场的一样工作，他们让急救人员提供帮助，“癌症纳米医学实验室负责人，纪念斯隆凯特琳癌症中心分子药理学计划成员Daniel Heller博士说。“我们派出了自己的应急人员，以载药纳米颗粒的形式，由某些糖分子组成，可以靶向这些相同的蛋白质。
研究人员预计，继续研究和开发这种方法以利用和改善材料在血脑屏障和其他部位的运输将有助于提高几类已批准和实验性疗法的疗效。这种药物输送平台可用于治疗大脑和身体其他部位的癌症，以及中枢神经系统和其他地方的其他炎症相关疾病。
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